Forskning i medicin mod ALS

ALS er en meget kompliceret sygdom, og der er mange forskningsprojekter i gang, der prøver at blive klogere på sygdommen, udvikle ny medicin, eller undersøge eksisterende medicinske præparaters virkning på ALS.

Her kan du læse om forskningsprocessen og få tips til, hvor du kan finde mere viden om forskning om ALS.

Komplekse mekanismer og ukendte faktorer

Sygdomsmekanismerne i Amyotrofisk Lateral Sklerose (ALS) er uhyre komplekse, og på trods af intensiv forskning gennem mange år mangler de fleste brikker i puslespillet stadig. Der er dog bred enighed om, at der er tale om en sygdom af multifaktoriel karakter (dvs. at flere faktorer spiller en rolle i udviklingen af denne). Den aktuelle medicinske forskning er derfor præget af forsøg på at ramme forskellige dele af de sygdomsmekanismer, vi allerede kender, eller som man formoder har en betydning for sygdommens udvikling.

De senere år er forskere desuden begyndt at kigge nærmere på selve definitionen af ALS i erkendelse af forekomsten af de mange forskelligartede sygdomsforløb. Der bliver aktuelt i de internationale forskermiljøer diskuteret, hvorvidt det vil give mening at definere ALS i flere undertyper.

På baggrund af de mange ukendte faktorer, samt manglen på behandlingsmuligheder, har en stor del af forskningen til formål at undersøge allerede eksisterende (og dermed også godkendte) medicinske præparater (evt. i ny kombination, eller i andre doser), der oprindeligt er udviklet med andre sygdomme for øje, men hvor der teoretisk set også kunne være en gavnlig effekt på ALS.

 

Ved platformtestning kan flere stoffer testes hurtigere

De forskellige faser, et klinisk forsøg skal igennem,  er en meget tidskrævende proces, og man er derfor, som et helt nyt tiltag, begyndt at anvende specielle studiedesigns, hvor man taler om platform testning. Det er et studiedesign som oprindeligt er udviklet til kræftforskning, men som man nu afprøver på ALS.

En af udfordringerne ved den traditionelle form for forsøg er bl.a., at man deler forsøgsdeltagerne op i to lige store grupper: en der får det aktive stof, og en der får placebo (ikke aktivt stof). Hvis der er flere forskere, der gerne vil have testet forskellige stoffer på ca. samme tidspunkt, kan det være svært at få deltagere nok, da ALS er en sjælden sygdom. Samtidig kan det afholde nogle fra at deltage, når der kun er 50% chance for at få det aktive stof.

Ved platform testning er formålet at kunne teste flere stoffer samtidig, hurtigere og med færre i antal, der får placebo. Fremgangsmåden er:

  • Inklusion af x antal forsøgsdeltagere, som bliver randomiseret (fordelt ved lodtrækning) til f.eks. 3 forskellige stoffer.
  • De 3 lige store grupper randomniseres så igen, men denne gang i 1/3 og 2/3, hvor de 2/3 får det aktive stof.
  • Når forsøget afsluttes, kan man samle de 3 placebogrupper og bruge dem som sammenligningsgrundlag for alle 3 stoffer.

Denne form for testning skal nu afprøves på ALS forskningen i The Healey ALS platform trail. Forsøget foregår i USA og er fordelt på 54 forskellige forsøgssteder.

 

Mange studier er i gang over hele verden

Over hele verden gennemføres der således mange forsøg og studier enten med det sigte at blive klogere på sygdommen, udvikle ny medicin, eller undersøge eksisterende medicinske præparaters virkning på ALS. Formålet er aktuelt at forsøge at sinke sygdommens progression (udvikling) og lindre følgesymptomerne, men det langsigtede formål er udvikling af en kurativ (helbredende) behandling.

På den amerikanske database Clinical Trials, som er et globalt register over anmeldte planlagte, igangværende, samt afsluttede studier, kan man holde sig orienteret omkring, hvilke studier der er i gang, samt hvilken fase de er nået til.

Oversigt over lovende behandlinger

Der er lige nu ca. 130 forsøg i gang, der tester medicin mod ALS på forskellige stadier. I det følgende kan du læse en kort beskrivelse af de forsøg, der er længst fremme.

Hvordan bliver hospitaler godkendt til at deltage i forsøg?

For at et sygehus eller en afdeling kan deltage i forsøg med afprøvning af ny medicin, er der forskellige krav, de skal leve op til. For at blive godkendt til at kunne medvirke i afprøvning af ny medicin, kræver det dels godkendelse af lokale forhold fra medicinalfirmaets side, samt en national godkendelse til at få lov at indgå i det pågældende forsøg. I Danmark er det Lægemiddelstyrelsen og Videnskabsetiks komité, der står for godkendelsen af forsøget ved at vurdere undersøgelsens kvalitet, patientsikkerheden og etiske aspekter.

Begge dele (både medicinalfirmaets vurdering af lokale forhold og den nationale godkendelse) er ofte langsommelige og kan også være forbundet med en del omkostninger for medicinalfirmaet. Medicinalfirmaer vil derfor være interesseret i at blive godkendt i områder, hvor der er potentielt mange deltagere i forsøgene.

På trods af Danmarks lille størrelse globalt set har vi den fordel, at vi har et velfungerende sundhedsvæsen, og via vores registersystemer har vi stor viden om vore borgere og i dette tilfælde ALS-patienter. Størrelsen af vores population er dog klart en stor udfordring i forhold til at få medicinalfirmaerne til at være interesserede i at inkludere danske sites i deres studier. De danske neurologer arbejder løbende på at få lov at deltage i relevante studier.

 

Det godkendte lægemiddel har begrænset effekt

I Europa er der på nuværende tidspunkt kun et lægemiddel godkendt til behandling af ALS. Det er Riluzol (Rilutex®,Glentek®) som har en veldokumenteret, men desværre begrænset effekt. I bedste fald medfører behandling med Riluzol en forøget levetid på 2-3 måneder.

Undersøgelser har vist, at den gennemsnitlige overlevelsestid for de patienter, der fik Riluzol, var signifikant længere end for dem, der fik placebo. Ved sammenlignelige undersøgelser over 18 måneder finder man, at de patienter, der fik 100 mg Riluzol dagligt, overlevede i gennemsnit ca. 2 måneder længere end dem, der fik placebo. 50 mg Riluzol dagligt var ikke mere effektivt end placebo, og 200 mg dagligt var ikke mere effektivt end 100 mg dagligt. I de sene stadier af ALS virkede lægemidlet ikke bedre end placebo.

Kilde

https://www.ema.europa.eu/en/documents/overview/rilutek-epar-summary-public_da.pdf

 

En faglig gennemgang af alternative behandlingsmuligheder

I 2009 blev hjemmesiden www.alsuntangled.com oprettet af en amerikansk neurolog i erkendelse af manglen på uvildig rådgivning ift. alternative/ ikke lægeordinerede behandlinger af ALS. Som en naturlig konsekvens af at have fået en uhelbredelig diagnose vil mange selv opsøge viden om mulige alternativer til konventionel behandling.

Det kan være uhyre vanskeligt at gennemskue validiteten af de forskellige udsagn og anbefalinger, der findes på nettet. www.alsuntangled.com er en fagligt velfunderet og seriøs hjemmeside uden økonomiske incitamenter. På denne hjemmeside kan man holde sig orienteret om forskellige ”alternative” behandlingsmuligheder, som vil blive gennemgået med en videnskabelig tilgang, dvs. en vurdering og gennemgang af den viden, der aktuelt findes om et bestemt stof eller behandling f.eks. vitamin D eller akupunktur. Der er også mulighed for på hjemmesiden at have medindflydelse på, hvilke behandlinger der fremadrettet skal kigges på.

Vi er et højt specialiseret hospital for muskelsvind. Vi tror på, at de bedste rammer for livet med muskelsvind skabes, når vi ser det hele menneske i et livslangt perspektiv. Derfor er vores brugere altid i centrum.  

Vi deler specialviden med mennesker med muskelsvind, deres familier og fagpersonerVi arbejder på tværs af fagligheder og sektorgrænser. 

Vi er udsprunget af Muskelsvindfonden, men er en selvstændig enhed finansieret af regionerne. 

Kontakt os

E-mail: info@rcfm.dk
Tlf: +45 8948 2222
CVR-nr: 88502728

Hovedkontor
Kongsvang Allé 23
DK-8000 Aarhus C
Post sendes hertil

Sjællandsafdeling 
Blekinge Boulevard 2, 1.sal
DK-2630 Taastrup