Dansk deltagelse i studie om genterapi til ældre børn og unge med SMA2
Børneneurologisk afdeling på Rigshospitalet deltager i den kommende tid i et studie om behandling med génterapi til børn og unge med muskelsvindsygdommen spinal musklatrofi type 2. Børn, der er inkluderet i studiet, må ikke være eller have været i anden medicinsk behandling for SMA.
Medicinen, der undersøges, er genterapien Zolgensma, som indtil videre kun er godkendt til helt små børn. Formålet med studiet er at undersøge behandlingens sikkerhed og virkning, når den gives på et senere tidspunkt i sygdomsforløbet, og når den gives direkte i rygmarvsvæsken i stedet for i blodårene.
Studiet er internationalt fase 3-studie med 27 studiesteder fordelt på Nordamerika, Sydamerika, Asien og Europa og et deltagerantal på op til 350 personer. Projektansvarlig i Danmark, overlæge Peter Born på Rigshospitalet, håber at kunne inkludere 3-5 personer med SMA2 i Danmark.
For at kunne deltage i studiet skal man opfylde en række kriterier, og de egnede deltagere er blevet fundet i samarbejde med deres behandlende læger.
