Positive resultater fra forsøg med ny type medicin mod Duchenne
Behandling med binyrebarkhormon, også kaldet steroid-behandling, har længe været standardbehandling til personer med Duchenne muskeldystrofi (DMD). Med behandlingen kan man forsinke tabet af muskelkraft, men desværre kan den også have en række bivirkninger som fx overvægt, koncentrationsbesvær, knogleskørhed og påvirket vækst.
Den nye type medicin, som har fået navnet valmorolone, har de samme anti-inflammatoriske egenskaber som de steroidpræparater, der nu er standardbehandling til DMD, men man håber, at det giver færre bivirkninger med samme eller bedre effekt på den motoriske funktion.
Medicinalvirksomheden ReveraGen offentliggjorde for nyligt resultaterne af et 48-ugers forsøg med en ny type antiinflammatorisk behandling, som har fået navnet vamorolone (VBP-15).
I fase 2b af VISION-DMD-forsøget deltog 121 gående drenge i alderen 4-6 år i en periode på 48 uger. I de første 24 uger fik en gruppe drenge valmorolone i flydende form i doser af 2 eller 6 mg/kg dagligt; en gruppe fik steroidpræparatet prednison og en gruppe fik placebo; i de næste 24 uger får alle drengene vamorolone (2 mg eller 6 mg).
Resultaterne af forsøget er positive
De foreløbige resultater viste for det første, at præparatet var sikkert, og at der var færre bivirkninger end ved standardbehandlingen med prednison.
Studiet viser også en effekt på den fysiske funktion sammenlignet med placebo (ingen effektiv medicin). Sammenlignet med de drenge, som fik prednison, viste vamorolone ikke en statistisk signifikant forskel, svarende til at præparatet virker lige så godt som prednison, men uden de samme bivirkninger.
Færre bivirkninger
Den nuværende behandling med steroider er kendt for at give bivirkninger som fx påvirket vækst. I et open-label forsøg med vamorolone over en periode på 2,5 år, voksede drenge, der fik valmorone mere end drenge, der fik prednison.
Ansøgning om godkendelse i EU
VISION-DMD-forsøget fortsætter i yderligere 24 uge,r og de endelige resultater opgøres i slutningen af året.
Medicinalvirksomheden Santhera som samarbejder med ReveraGen om udviklingen af vamorolone påregner at ansøge om godkendelse til at markedsføre præparatet i EU i 2022.
