Samme effekt som steroidbehandling, men med mindre risiko for hæmmet vækst og knogleskørhed. Det er resultaterne af forsøg med præparatet Vamorolone, som det europæiske medicinagentur EMA nu har godkendt til behandling af personer med Duchenne muskeldystrofi, som er 4 år eller ældre.
”Det er glædeligt, at der sker fremskridt i udviklingen af medicin til personer med Duchenne muskeldystrofi”, siger direktør i RCFM Heidi Aagaard. “RCFMs forskning viser netop, at væksthæmning er en af de bivirkninger, unge med Duchenne er mest ked af, fordi den får dem til at se yngre ud end deres kammerater og dermed gør dem socialt usikre.”
” Vi har gode forhåbninger til Vamorolone. Studierne bag præparatets godkendelse er små og korte, derfor ved vi endnu ikke, hvordan præparatets effekt er over lang tid, og vi ved heller ikke om det har samme effekt på ældre drenge. Vi er derfor spændte på at følge erfaringer i takt med, at medicinen tages i brug i USA og enkelte lande i Europa”, siger Heidi Aagaard.
Endnu ikke godkendt i Danmark
At EMA nu har godkendt behandlingen i Europa, betyder at Santhera, som har udviklet medicinen, nu kan ansøge de enkelte lande om deres godkendelse. I Danmark er det Medicinrådet, som skal tage stilling til en ansøgning. Tyskland bliver det første land, som tager medicinen i anvendelse, hvilket allerede sker her i starten af 2024.
Vamorolone vil blive markedsført under navnet AGAMREE®.
Rigshospitalet er i dialog med Santhera, men det er på nuværende tidspunkt ukendt, hvornår Santhera søger godkendelse i Danmark.
