Positiv effekt af Spinraza-behandling til voksne med SMA

7. april 2020

En gruppe tyske forskere har lavet en undersøgelse af voksne personer med SMA, der har fået Spinraza-behandling i en periode på op til 14 måneder. Undersøgelsen viser, at behandlingen med Spinraza medfører en meningsfuld forbedring af det fysiske funktionsniveau

Selv om Spinraza (der også går under navnet Nusinersen) er godkendt i mange lande verden over til behandling af børn og voksne med SMA, er der ikke mange undersøgelser, der viser om og hvor effektivt, det er. Specielt er der meget lidt viden om virkningen hos voksne. Det var baggrunden for, at et team af tyske forskere i 2017 iværksatte en undersøgelse af det fysiske funktionsniveau hos personer med SMA i aldersgruppen 16 til 65 år, der var i behandling med Spinraza. Resultaterne er for nylig blevet offentliggjort i en artikel i det anerkendte videnskabelige tidsskrift The Lancet Neurology. 

Studiet viste en signifikant forbedring af deltagernes funktionsevne og få bivirkninger (hyppigst hovedpine og opkastninger) hos nogle af forsøgspersonerne. 

Undersøgelsen viste også, at den fysiske forbedring var større hos deltagerne med SMA type 3 end hos deltagerne med type 2. Desuden fandt forskerne, at forbedringen i funktionsevnen var størst hos dem, der ved undersøgelsens start havde den højeste fysiske funktionsevne. Forskerne fandt ingen sammenhæng mellem forsøgspersonernes alder og effekten af behandlingen. 

Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) var den primære metode til at måle funktionsevne, og deltagerne blev testet hhv. 6 måneder, 10 måneder og 14 måneder efter behandlingen med Spinraza begyndte. 

173 personer indgik i undersøgelsen; af disse var 92 personer med i opgørelsen 10 måneder efter behandlingens start og 57 personer 14 måneder efter behandlingsstart. 

Spinraza er i Danmark godkendt til behandling af mindre børn med SMA. Medicinrådet har ikke anbefalet Spinraza som standardbehandling til større børn og voksne med SMA, med henvisning til, at rådet ikke vurderer, at der er tilstrækkelig evidens (bevis) for Spinrazas virkning på denne gruppe. 

 

Læs mere:  

/rada