Lægemiddel mod ALS godkendt i USA. Europæiske læger er skeptiske

Den amerikanske sundhedsstyrelse, FDA, har godkendt lægemidlet Edaravone til behandling af ALS i USA. Det sker på baggrund af et mindre japansk studie, der viser, at Edaravone sinker sygdommens progressionshastighed. Lægemidlet er godkendt til patienter, der har haft ALS i mindre end 24 måneder, der har en langsomt progredierende sygdom, og som har en vitalkapacitet på mindst 80% af det normale.

En hollandsk undersøgelse viser, at kun ca. 7 % af ALS-patienterne opfylder disse kriterier.

Edaravone blev for nylig præsenteret på et møde i det videnskabelige selskab ENCALS (European Network to Cure ALS) for en række ALS-læger fra hele Europa.

Ifølge Ole Gredal, overlæge i RehabiliteringsCentret, markerer godkendelsen i USA en ny dagsorden på lægemiddelområdet, hvor ny medicin kan blive godkendt på baggrund af langt mindre og kortvarige undersøgelser end hidtil. Det kan være betænkeligt, fordi man ikke kender lægemidlets langtidsvirkning eller dets interaktion med andre lægemidler.

På mødet i ENCALS diskuterede en gruppe ALS-læger Edaravone uden deltagelse af firmaet bag lægemidlet. Efterfølgende har professor, overlæge Peter Munch Andersen sammenfattet konklusionerne fra mødet. Han skriver bl.a. at:

Lægerne forholder sig kritisk til godkendelsen, men udelukker ikke, at det kan vise sig at være en god behandling. De påpeger, at normalt ved sådanne undersøgelser måler man effekten af ny medicin op mod de milepæle, den aktuelle sygdom har. I dette tilfælde er det et spørgsmål om, hvornår behovet for respirator indtræffer, og hvor længe patienten overlever. Er medicinen i stand til at udskyde disse milepæle?

Deltagerne ved ENCALS-mødet planlægger at kontakte Mitsubishi Tanabe Pharma, der står bag Edaravone, hvor for at opfordre til, at der bliver gennemført længerevarende undersøgelser med flere forsøgspersoner. Heraf helst en del europæere da der kan være forskel på lægemidlets virkning på asiater og på europæere.

Som det er almindeligt med nye lægemidler til sjældne sygdomme, er behandlingen meget kostbar. Amerikanske FDA vurderer omkostningerne til 1.000 $ pr. injektion. I starten skal patienterne have en injektion i døgnet.

Edaravone er ikke godkendt til brug i Europa, og det er ikke klart, om der er ansøgt om tilladelse hos EMA, det europæiske lægemiddelagentur.