Idebenone kan reducere luftvejsproblemer ved DMD

En ny undersøgelse viser, at personer med Duchennes muskeldystrofi (DMD), der ikke samtidig behandles med binyrebarkhormon (steroid), kan få forbedret deres vejrtrækning ved at blive behandlet med lægemidlet idebenone. Nedsat respiration og tiltagende problemer med luftvejsinfektioner er en af følgevirkningerne ved udviklingen af DMD.

Der har netop været gennemført et fase 3 forsøg med idebenone til drenge med DMD. Forsøget var et såkaldt dobbelt blindforsøg, dvs. nogle af deltagerne fik snydemedicin (placebo), mens andre fik idebenone.

Resultaterne af forsøget viste klart, at de undersøgelsespersoner, der havde fået Idebenone, fik reduceret deres tab af vejrtrækningsfunktion, de havde signifikant mindre forekomst af luftvejsproblemer, og de fik mindre penicillin og oplevede færre og mildere problemer.

Fx oplevede 6 ud af 31 forsøgspersoner, der fik Idebenone, luftvejsproblemer, mens 17 ud af 33 forsøgspersoner i gruppen, der fik placebo, oplevede problemer.

Idebenone virker ved at øge effekten af cellernes energiproduktion, der foregår i mitochondrierne.

64 personer med DMD mellem 10 og 18 år deltog i forsøget, der strakte sig over 1 år. 33 fik placebo, og 31 fik idebenone. Ingen af forsøgspersonerne fik steroidbehandling.

I øjeblikket forløber en ny fase 3 undersøgelse, der retter sig mod forsøgspersoner, der modtager steroidbehandling.

Idebenone udvikles af medicinalfirmaet Santhera Farmaceuticals, der har givet det handelsnavnet Raxone.