Spinraza undersøges igen

20. august 2018

I USA og England undersøges Spinrazas omkostninger og effektivitet som behandling for spinal muskelatrofi og sammenlignes med det endnu ikke godkendte præparat AVXS-101

Den amerikanske uafhængige organisation ICER har påbegyndt en sammenlignende undersøgelse af forholdet mellem effektivitet og værdi ved brugen af Spinraza og det nye middel AVXS-101 i USA som behandling for spinal muskelatrofi. Spinraza har været godkendt af de amerikanske sundhedsmyndigheder FDA i noget tid, mens AVXS-101 endnu er i den sidste fase i udviklingen. AVXS-101 forventes klar til at søge om markedsføringstilladelse først i 2019. Evalueringen foregår i en serie runder, hvor patienter og pårørende, klinikere, forskere og øvrige interessenter kan give udtryk for deres synspunkter.

Det amerikanske sundhedsvæsen er meget forskelligt fra det danske (og europæiske) fordi sundhedsudgifter primært afholdes af forsikringsselskaber. Derfor kan man ikke direkte sammenligne resultatet af ICER’s evaluering med danske forhold. I Danmark bliver forholdet mellem pris og effektivitet vurderet af Medicinrådet, der bestemmer, om en ny medicin kan betragtes som standardbehandling for en given sygdom. En vigtig del af evalueringen her og i USA er at vurdere evidensen – dvs. kvaliteten af de undersøgelser der er blevet lavet under udviklingen af medicinen.

Et af problemerne med at få Spinraza godkendt til standardbehandling af mennesker med spinal muskelatrofi er, at sygdommen er meget sjælden, og det derfor er vanskeligt at gennemføre undersøgelser med særlig mange deltagere. Det medfører en relativ lav evidens.

 

Spinraza evalueres i England

Det statsdrevne institut NICE er netop kommet med den første rapport i en evaluering af Spinraza. I rapporten anbefales det, at man ikke tilbyder behandling med Spinraza, fordi forholdet mellem omkostninger, effektivitet og evidens ikke er godt nok. Rapporten er ikke endelig, men dens budskab bliver mødt med stor bekymring fra patientorganisationerne. NICE har sammenholdt den evidens producenten (Biogen) har fremsendt med synspunkterne fra uafhængige konsulenter, kommentatorer, kliniske eksperter og patientgrupper.

Det forventes, at NICE fremlægger sin endelige konklusion i løbet af 2019.

 

Hvis du vil vide mere

På RehabiliteringsCenter for Muskelsvinds (RCFM) hjemmeside  har vi flere gange skrevet om Spinraza (der tidligere blev kaldt Nusinersen) og AVXS-101. Muskelsvindfonden har også skrevet om Spinraza på hjemmesiden muskelsvindfonden.dk. Følg fx disse links:

http://rcfm.dk/nyhedsarkiv/medicinraadet-siger-nej-goere-spinraza-standardbehandling-spinal-muskelatrofi/

http://rcfm.dk/nyhedsarkiv/medicinraadet-fortsaetter-droeftelserne-om-spinraza/

http://rcfm.dk/nyhedsarkiv/nye-anbefalinger-vedroerernde-spinraza-til-sma2/

http://rcfm.dk/nyhedsarkiv/avxs-101-ny-medicin-til-behandling-af-sma-er-paa-vej/

https://muskelsvindfonden.dk/nyheder/ny-viden-om-spinraza-offentliggjort/

https://muskelsvindfonden.dk/nyheder/spinraza_maj/

 

ICER står for: the Institute for Clinical and Economic Review.

NICE står for: Institute for Clinical and Economic Review

rada