Radicava mod ALS er på markedet i USA

25. september 2017

Der er store forhåbninger til at der laves en virksom medicin mod ALS. Spørgsmålet er, om det er Radicava.

Overlæge Ole Gredal

Medicinen Radicava (edaravone) er nu tilgængelig i USA. Radicava blev godkendt af den amerikanske sundhedsstyrelse (FDA) i maj i år, og efter nogle måneders forberedelser er den nu klar til patienterne i Amerika.

Radicava er ikke godkendt i Europa (og derfor heller ikke i Danmark), fordi firmaet bag i Radicava ikke har ansøgt om markedsføringstilladelse hos det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA).

Overlæge i RehabiliteringsCenter for Muskelsvind Ole Gredal har forståelse for, at der er et stort håb hos mennesker med ALS og deres pårørende om en medicin, der kan forhale sygdommen i den tidlige fase. Alligevel opfordrer han til, at man slår koldt vand i blodet og tænker sig godt om:

”Man må gøre sig klart, at Radicava er blevet godkendt på baggrund af nogle undersøgelser med meget få forsøgspersoner og over et meget kort tidsrum – ca. 300 personer deltog i forsøget, der varede i 24 uger. Forsøget viste, at det kun er en meget lille del af personerne med ALS, der kan få glæde af medicinen, og dertil kommer at effekten ikke særlig stor. Langtidsvirkningerne ved man intet om”.

Ifølge Ole Gredal har man i RCFM kendskab til et par personer med ALS, der selv har importeret medicinen og selv arrangeret behandlingen.

Som reglerne er i dag, er det ulovligt både at importere en ikke-godkendt medicin til Danmark og at få en læge eller sygeplejerske til at udføre behandlingen, så længe den ikke er godkendt af Sundhedsstyrelsen. Radicava skal gives intravenøst (dvs. direkte i en blodåre) dagligt i 14 dage. Derefter følger en pause på 14 dage og igen 14 dages behandling, og så fremdeles, fortæller Ole Gredal. På grund af risikoen for alvorlige bivirkninger, bl.a. voldsomme allergiske reaktioner, anbefaler man i USA, at man er indlagt på sygehus de første 14 dage af behandlingen.

Undergruppen af personer med ALS, der kan have en vis effekt af behandlingen, består af mennesker, der har ALS i den tidlige fase. Forsøgene viste, at de kan få en langsommere sygdomsprogression end de, der ikke får medicinen. Ingen oplever forbedringer ved at tage medicinen. De, der kan få glæde af medicinen, er personer,  som har fået ALS-diagnosen for højst 2 år siden, som har en normal vejrtrækning, og som har funktioner, så de kan klare deres dagligdag selv. Cirka 5 % af de personer, der har ALS i Danmark, opfylder disse kriterier.

Radicava er, som al ny medicin, meget kostbart. Prisen for medicin til et års behandling er ca. 1. mio. kr.

Det Europæiske netværk af ALS-centre, ENCALS, har skrevet en erklæring vedrørende edaravone. Den kan læses her i dansk oversættelse.

rada