Nyt om medicin til CMT

2. november 2018

Medicinalfirmaet Pharnext skriver i en pressemeddelelse, at de har opnået gode resultater fra deres arbejde med at udvikle en medicin, der kan bruges til at behandle den neuromuskulære sygdom Charcot-Marie-Tooth type 1A (CMT 1A), der er den mest almindelige af sygdommene i CMT-gruppen.

I et fase 3 forsøg har Pharnext vist en gennemsnitlig forbedring i funktionsniveauet på 3 % af de, der havde fået lægemidlet PXT3003. Pharnext havde sat en forbedring på 2,5 % som succeskriterie. I fase 3 forsøg undersøger man virkningen af den nye medicin på en større gruppe personer, der har CMT.

CMT 1A skyldes en mutation (en fejl) i et gen, der hedder PMP22, og dets funktion er at lave PMP22-protein, der er et stof, der er vigtigt for at beskytte myelin-skederne omkring nerverne. Myelin-skederne kan sammenlignes med isoleringen omkring en ledning. Hvis myelin-skederne går i stykker, virker nervesystemet ikke så godt, og man kan få nedsat muskelkraft og føleforstyrrelser.

Når man har CMT 1A, består mutationen i, at man har 2 kopier af PMP22-genet. Det bevirker, at produktionen af PMP22-protein ikke forløber korrekt.

PXT3003 består af en kombination af 3 forskellige stoffer, der tilsammen kan sætte den ene PMP22-kopi ud af spillet, så produktionen af PMP22-protein kan blive normaliseret.

Pharnext afslutter deres forsøg ved udgangen af 2018, hvorefter de vil søge om tilladelse til at markedsføre PXT3003 i USA og EU.

Læs mere om Charcot-Marie-Tooth her.

rada