Nye anbefalinger vedrørernde Spinraza til SMA2

31. maj 2018

På baggrund af nye offentligegjorte data, besluttede Medicinrådet i går at udvide anbefalingen vedrørende Spinraza (også kaldet nusinersen) til også at omfatte børn med SMA type 2, som opfylder visse kriterier.

Det er tredje gang, Medicinrådet drøfter anbefalingen. Den 12. oktober 2017 og den 30. januar 2018 anbefalede Medicinrådet ibrugtagning af medicinen til en begrænset gruppe patienter med SMA type 1 samt til præsymptomatiske spædbørn.

– Vi har revurderet anbefalingen for patienter med SMA type 2 på baggrund af en gennemgang af det nu publicerede datagrundlag og vores supplerende analyser for denne patientgruppe, og det har resulteret i, at vi under anvendelse af alvorlighedsprincippet (se nedenfor) nu også anbefaler  nusinersen til nogle børn med SMA type 2, som opfylder en række kriterier, siger medicinrådets formand Steen Werner Hansen.

RCFM hilser beslutningen velkommen

– Vi hilser medicinrådets afgørelse om at udvide behandlingen med Spinraza meget velkommen, så også børn med spinal muskelatrofi type 2 nu har mulighed for at få behandlingen, siger forskningsleder i RCFM Ulla Werlauff. Vi imødeser nye studier på ældre børn, unge og voksne, og håber, at man også her vil kunne opnå resultater, der opfylder de strenge videnskabelige krav, som ligger til grund for medicinrådets beslutninger.

– Vi mener afgørelsen medfører, at det bliver nødvendigt med en tidlig diagnostik, siger Ulla Werlauff.

– Vi respekterer kriterierne for ophør behandlingen, men med nogen betænkelighed, da en stagnation eller langsommere progression reelt kan være udtryk for en forbedring i forhold til sygdommens naturlige udvikling, slutter hun.

 

Kriterier for SMA2

For at børn med SMA2 kan blive tilbudt Spinraza, skal de opfylde følgende kriterier:

  • have mindst 2 SMN2-kopier
  • alder ved symptomdebut maks. 24 måneder
  • maks. 4 års sygdomsvarighed ved opstart af behandling
  • barnet må ikke have behov for vejrtrækningshjælp udover natligt behov.

Efter 12 måneder skal virkningen af behandlingen vurderes, og efterfølgende vurderes den hver 4. måned. Ved vurderingen vil man se på ændring i funktionsniveau efter en international skala, HFMSE-skalaen, og dette dokumenteres på video.

Behandlingen kan herefter stoppes ud fra følgende kriterier:

  • Hvis der er sket en forværring i respirationsstatus, dvs. at der ses et øget behov for vejrtrækningshjælp, medmindre forværringen er forårsaget af infektion.
  • Forværring i grovmotorisk funktion vurderet på HFMSE-skalaen i to på hinanden følgende målinger i forhold til, da patienten påbegyndte behandlingen

Fortsat ikke standardbehandling

– Vi mener fortsat ikke, at der er et rimeligt forhold mellem den dokumenterede effekt og den pris, ansøger forlanger. Vi udvider anbefalingen, fordi der for nylig er publiceret data, som har givet os mulighed for at lave supplerende analyser. Baseret på det mener vi, at der nu er evidens for at udvide vores anbefaling til at omfatte børn med SMA type 2, der opfylder en række kriterier, siger Steen Werner Hansen fra medicinrådet.

 

Om alvorlighedsprincippet

Der er særlige tilfælde, hvor Medicinrådet kan vælge at inddrage det såkaldte alvorlighedsprincip i sit beslutningsgrundlag. Det kunne være i situationer, hvor det nye lægemiddel:

  • er rettet mod børn og unge personer (0-25 år)
  • vedrører sygdom med ualmindeligt tidlig død
  • kurerer, forebygger eller modificerer kronisk invaliditet eller andre symptomer, der er grundlæggende livsbegrænsende
  • er rettet mod alvorlige og særligt smitsomme sygdomme
  • er eneste reelle sygdomsmodificerende eller helbredende behandling.

Alvorlighedsprincippet åbner op for at rådet kan:1) acceptere udgifter ved ibrugtagning et nyt lægemiddel, som ifølge Amgros’ (regionernes indkøbsorganisation) vurdering bliver dyrere end, hvad Rådet almindeligvis vil anbefale,2) anbefale et nyt lægemiddel, hvis evidensgrundlag ikke er tilstrækkeligt til, at Rådet almindeligvis vil anbefale det.

(kilde: medicinrådet.dk)

/anmo