Ny afgørelse i sagen om Ataluren

13. december 2018

Medcinrådet siger nej til Ataluren som standardbehandling

I en pressemeddelelse udsendt i går, den 12. december, skriver Medicinrådet, at de ikke anbefaler ataluren, der markedsføres under navnet Translarna, som mulig standardbehandling til gående patienter i alderen 5 år og derudover med Duchennes muskeldystrofi forårsaget af en nonsensemutation i dystrofigenet.

Medicinrådet vurderer, at ataluren ikke har nogen klinisk merværdi sammenlignet med placebo, og de kan derfor ikke anbefale lægemidlet som mulig standardbehandling uanset pris. Vurderingen er foretaget på baggrund af resultaterne fra en række kliniske forsøg, som ikke har vist, at medicinen har en tilstrækkelig, generel effekt.

Dette betyder ikke, at medicinen ikke kan anvendes i Danmark. Ataluren/Translarna er et godkendt præparat, som er fundet sikkert at anvende, men det er lægerne og det enkelte hospital, som skal vurdere, om de vil bruge præparatet i behandlingen.

”Vi er enige i, at resultaterne fra de kliniske forsøg, ikke giver grundlag for sige, at præparatet virker på alle”, siger direktør for RCFM Heidi Aagaard. ”Dertil er tallene for svage”

”Den effekt, der er set ved få af RCFMs brugere, der har fået behandlingen, har desværre ikke kunne dokumenteres i de studier, der ligger til grund for vurderingen” fortsætter hun.

Det anslås, at der ca. findes 9 patienter med Duchennes muskeldystrofi forårsaget af en nonsensmutation i Danmark, og der forventes 1-2 nye tilfælde om året på landsplan.

PTC Therapeutics, der producerer lægemidlet, kan ansøge Medicinrådet igen, hvis nye studier kan påvise en effekt.

Læs pressemeddelelsen fra Medicinrådet her