FSHD og CMT: Forøget muskelmasse ved forsøg

13. november 2018

En gennemsnitlig forøgelse af muskelmasse på 12 % og næsten ingen bivirkninger. Det var resultatet af et af de indledende forsøg med at udvikle et nyt lægemiddel, der i udviklingsfasen bliver kaldt ACE-083. Det er det amerikanske medicinalfirma Acceleron Pharma Inc., der står bag midlet, der nu er nået halvvejs igennem de forsøg med mennesker, der altid skal gennemføres, når man udvikler ny medicin.

Derfor fortsætter man nu udviklingsarbejdet, og næste skridt er at gennemføre dobbeltblind-forsøg. Her vil halvdelen af forsøgspersonerne få ACE-083, og den anden halvdel vil få uvirksom snydemedicin (placebo). Hverken forskerne eller forsøgspersonerne ved hvem, der får placebo, og hvem der får medicin før forsøgsresultaterne gøres op.

I musklerne findes proteinet myostatin. Det forhindrer, at musklerne vokser helt uhæmmet, så de i stedet forbliver i en passende størrelse. Det er hensigtsmæssigt, når kroppen forsøger at modvirke kræft, men ikke når man har en sygdom, hvor musklerne svinder. Ved at sætte myostatin ud af spillet kan man få musklerne til at vokse noget mere, og det er netop det, ACE-083 gør.

ACE-083 skal indsprøjtes direkte i den muskel, man ønsker skal vokse. Derfra spreder det sig ikke til andre muskler eller organer. Det betyder for det første, at ACE-083 er let at kontrollere og for det andet, at det er mest egnet til at behandle muskelsygdomme, hvor muskelkraftnedsættelsen hovedsagelig er koncentreret til enkelte muskelgrupper.

I øjeblikket afprøves ACE-083 på mennesker, der har facio-scapulo-humeral muskeldystrofi (FSHD) og på mennesker, der har Charcot-Marie-Tooth muskelsvind (CMT). Forsøgspersonerne får en indsprøjtning hver tredje uge i musklerne tibialis anterior og/eller i biceps brachii. (Biceps bruges til at bøje albuen og tibialis til at løfte foden.)

FSHD og CMT er valgt, fordi det er sygdomme, hvor den væsentligste kraftnedsættelse er koncentreret til nogle specifikke muskelgrupper, men i teorien kan ACE-083 modvirke det tab af muskelmasse, der er ved alle muskelsvindsygdomme.

Der er endnu ikke foretaget undersøgelser, der viser, om ACE-083 har en funktionel effekt (er man blevet stærkere – kan man gøre noget man ikke kunne før?). Forsøgsresultaterne ind til nu har bestået i målinger af muskelmasse og fedtprocent ved en MR-scanning (Magnetisk Resonans).

Udviklingen af ACE-083 er gået ind i anden del af fase 2, og derefter skal der gennemføres et fase 3-studie med mange forsøgspersoner. Acceleron forventer at have afsluttet udviklingsarbejdet i 2020, hvorefter de (under forudsætning af, at der er positive resultater fra de kommende forsøg) kan søge om tilladelse til at markedsføre det.

Læs mere om udvikling af ny medicin og de faser det gennemløber

rada