Forsøg med Losmapimod mod FSHD

24. september 2019

Medicinalvirksomheden Fulcrum Therapeutics har netop startet et fase 2b forsøg med Losmapimod som lægemiddel mod Facioscapulohumeral muskeldystrofi type 1 (FSHD1). Fulcram forventer forsøget, der kaldes ReDUX4, afsluttet i august 2020.

Fulcrum har købt rettighederne til Losmapimod fra det store medicinalfirma GlaxoSmithKline, der prøvede at udvikle det til medicin mod hjertesygdom og depression. GlaxoSmithKline måtte opgive forsøgene på grund af for dårlige resultater.

Det primære mål for Fulcrums forsøg er, på et molekylært plan, at vurdere Losmapimods effektivitet som middel mod FSHD1. Det vil sige, at man forsøger at måle, om der er (gunstige) kemiske forandringer, der kan relateres til behandlingen. Det sekundære mål er at vurdere, hvor godt Losmapimod tåles, og hvor sikkert det er.

Personer med FSHD1 har en mutation i DUX4 genet, der står for produktionen af DUX4 protein. Mutationen bevirker, at der er en overaktivitet af DUX4 protein i muskelcellerne, og det medfører, at cellerne skades, og muskelfunktionen påvirkes. Fulcrum Therapeutics hypotese er, at Losmapimod kan dæmpe aktiviteten fra DUX4, og derfor kan bruges som medicin mod FSHD1.

ReDUX4 gennemføres som et ’multicenterstudie’, dvs. i et samarbejde mellem mange forskellige forskningsenheder i hhv. USA, Canada og Europa. Det omfatter 66 forsøgspersoner og skal forløbe over 24 uger. Hver forsøgsperson skal spise 4 piller dagligt. Forsøget omfatter både en gruppe personer, der får Losmapimod og en kontrolgruppe, der får snydemedicin (placebo). Forsøget er randomiseret, hvilket vil sige, at der trækkes lod om, hvem der er i forsøgsgruppen og hvem, der er i kontrolgruppen. Forsøget er ’dobbelt-blindt’, hvilket vil sige, at hverken deltagere eller forskere ved, hvem der hører til hvilken gruppe.

Senere på året følger Fulcrum op med et såkaldt ’åbent forsøg’ over 52 uger. Her får alle deltagerne Losmapimod. Målet med dette forsøg er, ligesom med ReDUX4, at vurdere hvor godt det tåles, og hvor sikkert det er, men også at finde ud af hvilke undersøgelser og målinger der skal til for at kunne afgøre, hvilken effekt Losmapimod har.

/rada