Millioner til forskning

En international forskergruppe har modtaget ca. 40 mio. kroner fra EU til at udvikle en ny medicin for Duchennes muskeldystrofi (DMD). Målsætningen for arbejdet er at lave en medicin, der har de gode egenskaber, som man kender fra steroider, men uden bivirkningerne. Medicinen har fået navnet ”Vamorolone.”

Udviklingen af medicinen er stadig på et meget tidligt stadie. Det forventes, at de første kliniske forsøg kan starte i 2017. Man håber at få ca. 100 drenge fra 10 forskellige lande til at deltage.

I de sidste ca. 20 år er det blevet standard at behandle drenge med DMD med steroider som prednisolon eller deflazacort. Mange undersøgelser har dokumenteret de gode effekter af steroid, f.eks. at drengene bevarer gangfunktionen længere tid end ubehandlede drenge. Det betyder bl.a., at drengene ikke har så stor tendens til at få skæv ryg og dermed behov for at få en rygoperation. Desuden optræder problemer med vejrtrækningen senere.

De gode effekter af steroid er uomgængelige. Desværre er listen af bivirkninger lang: Vægtøgning, nedsat vækst, måneansigt og adfærdsforandringer er bare nogen af dem.

Prof-Bushby-Standard-500x296

Gruppen af forskere, der gennemfører udviklingsprojektet, er under ledelse af professor Kate Bushby fra ”The John Walton Muscular Dystrophy Research Cenre” på Newcastle Universitet. Projektet, der har fået navnet Vision-DMD, har også deltagelse af ”The Collaborative International Neuromuscular Research Group” fra USA og medicinalvirksomheden ”ReveraGen,” der har opfundet den medicin, der skal afprøves.